CRISPR cas9 基因編輯是細菌、古細菌在長期選擇壓力中形成的一種適應性免疫防御機制，用來抵御病毒及外源DNA的入侵。目前，細菌CRISPR cas9系統(tǒng)已經(jīng)廣泛用于哺乳動物細胞、斑馬魚、小鼠、豬、猴的基因編輯操作。
CRISPR cas9 基因編輯編輯技術(shù)已經(jīng)在水稻、玉米、小麥等作物上開展了如火如荼的應用。但是，該技術(shù)在另外一大作物棉花上的應用卻仍然悄然無聲。這固然有轉(zhuǎn)化困難、基因組參考序列不全等原因，但更重要的還是棉花復雜的多倍體基因組要求對所有等位基因的編輯必須全部完成才能獲得需要的表型性狀，這無疑增加了編輯的難度。
CRISPR cas9 基因編輯編輯的靈感來自于身體抵御病毒的天然防御能力。該技術(shù)使研究人員能夠通過切除和替換基因組中的突變來改變DNA序列，該突變有可能治療各種遺傳疾病和病癥。 Duan和他在美國國立衛(wèi)生研究院和杜克大學推進轉(zhuǎn)化科學國家中心MU的合作者正在研究如何利用CRISPR治療Duchenne肌營養(yǎng)不良癥（DMD）。
CRISPR cas9 基因編輯技術(shù)的作用該如何去發(fā)揮？
CRISPR cas9 基因編輯技術(shù)能利用分子剪刀Cas9酶來切割我們想要去切割的DNA，隨后我們就能夠粘貼DNA來替代我們想要移除的DNA信息，Cas9能通過一種特殊的“向?qū)?rdquo;來識別人類基因組中的特殊DNA片段。Cas9能在機體中存在數(shù)小時乃至數(shù)周，其在體內(nèi)能夠剪切并且粘貼其它的DNA片段或者DNA目標片段。
CRISPR cas9 基因編輯技術(shù)優(yōu)勢：
1.傳統(tǒng)基于干擾RNA片斷沉默基因表達經(jīng)常會出現(xiàn)沉默效率低，沉默效應保留時間短、脫靶率高等缺點。CRISPR cas9因其突變效率高、操作簡單且成本低，已經(jīng)被廣泛的應用于基因編輯的基礎(chǔ)研究和技術(shù)開發(fā)。
2.該技術(shù)具備敲除效率高，脫靶率低以及敲除效應穩(wěn)定遺傳等優(yōu)勢，是目前主流期刊發(fā)表論文中*的的基因編輯手段。
3.另一方面，傳統(tǒng)的轉(zhuǎn)基因小鼠獲取難度大，時間長（獲得特異性敲除小鼠一般需要一年以上），耗費高，而基于CRISPR cas9編輯的小鼠可快速廉價的研究某個特定基因在體內(nèi)的功能。
CRISPR cas9 基因編輯系統(tǒng)為基因治療領(lǐng)域帶來了新的希望，提供了能夠治療遺傳疾病的分子工具。
